據(jù)美國(guó)媒體8月24日?qǐng)?bào)道，美國(guó)阿爾尼拉姆（Alnylam）生物技術(shù)公司日前宣布他們找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物，首批接受臨床試驗(yàn)的19名晚期肝癌患者病情都有較大好轉(zhuǎn)。不僅如此，該公司稱，假以時(shí)日，這種藥物甚至有可能治愈一切疾病。
***首批患者反應(yīng)良好
今年4月，19名接受化療但沒有好轉(zhuǎn)的肝癌病人開始服用這種名為ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑后的數(shù)周內(nèi)，藥物就已經(jīng)很明顯地開始阻止腫瘤產(chǎn)生自身生長(zhǎng)需要的蛋白質(zhì)。
到今年6月，阿爾尼拉姆公司稱，通過“喚醒”人體自身的一種很少使用的免疫防御系統(tǒng)，ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內(nèi)腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時(shí)，傳統(tǒng)藥物一般使用消除致病蛋白質(zhì)的方法，而ALN-VSP則通過核糖核酸干擾（RNAi）療法直接阻止細(xì)胞生成致病蛋白質(zhì)。
阿爾尼拉姆公司總裁約翰?馬拉加諾形象地解釋說：“想象你廚房?jī)?nèi)水流一地，現(xiàn)有的藥物可以幫你把水都吸干，但是ALN-VSP的核糖核酸干擾療法則能幫你把水龍頭關(guān)上。”
***喚醒人體自身防御機(jī)制
科學(xué)家在研究中還發(fā)現(xiàn)核糖核酸（RNA）和脫氧核糖核酸（DNA）之間一個(gè)奇妙的聯(lián)系——如果說DNA對(duì)蛋白質(zhì)來說是一張圖紙，那么RNA就是能夠下達(dá)指令的建筑商。RNA把DNA上的基因復(fù)制成單鏈的信使RNA，再由它向細(xì)胞傳遞信息繼而產(chǎn)生蛋白質(zhì)。
1998年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了核糖核酸干擾（RNAi）機(jī)制，原始生物就利用這個(gè)系統(tǒng)來甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。哺乳動(dòng)物由于自身帶有免疫系統(tǒng)，所以RNAi機(jī)制的抗病毒功能就變得沒有什么意義，不過包括人類在內(nèi)的所有脊椎動(dòng)物至今還在用RNAi來調(diào)節(jié)信使RNA的活動(dòng)。
經(jīng)過一系列復(fù)雜的研究，研究人員最終發(fā)現(xiàn)，將一小段雙鏈RNA引入細(xì)胞即能觸發(fā)這一埋藏在人體內(nèi)的古老機(jī)制，使RNAi再次發(fā)揮停止生產(chǎn)特定蛋白質(zhì)的功效。
從這一角度看，可以說RNAi具有治愈包括癌癥在內(nèi)的許多疾病的能力，這些疾病的特點(diǎn)一般都是由病變細(xì)胞產(chǎn)生過量的常見蛋白質(zhì)所致。從理論上說，操控RNAi來殺死蛋白質(zhì)并不難。比方說，ALN-VSP內(nèi)就含有合成的雙鏈RNA，它與肝臟腫瘤用于編碼兩種蛋白質(zhì)的信使RNA相匹配，那兩種蛋白質(zhì)分別是促進(jìn)腫瘤血管生長(zhǎng)的血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）和加速腫瘤細(xì)胞快速分裂的紡錘體驅(qū)動(dòng)蛋白（KSP）。
合成的雙鏈RNA進(jìn)入肝細(xì)胞后，人體內(nèi)的RNAi機(jī)制便會(huì)摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長(zhǎng)相關(guān)的信使RNA，阻止蛋白質(zhì)的繼續(xù)產(chǎn)生，從而使腫瘤停止生長(zhǎng)。
***有望“包治百病”
美國(guó)杜克大學(xué)分子生物學(xué)家博斯?薩倫格說：“我們可以關(guān)閉任何一個(gè)帶有RNAi機(jī)制的基因，這樣的基因有2萬個(gè)。真正的挑戰(zhàn)在于，怎樣讓藥物直達(dá)靶細(xì)胞，而不傷及其它細(xì)胞。”研究人員還擔(dān)心，藥物也許會(huì)破壞健康細(xì)胞產(chǎn)生蛋白質(zhì)的過程，或者在到達(dá)靶細(xì)胞之前就被人體免疫系統(tǒng)摧毀。
現(xiàn)在，阿爾尼拉姆公司表示他們攻克了這一難題——他們將藥物包在能被肝臟吸收的脂肪薄膜中，從血管中注入體內(nèi)。比起只在某一點(diǎn)上注射藥物，這種療法能使整個(gè)肝臟都獲得均等的劑量。
除了在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用，這項(xiàng)能攻擊單個(gè)基因的技術(shù)還在其它醫(yī)學(xué)領(lǐng)域掀起一陣RNAi療法旋風(fēng)。目前，阿爾尼拉姆公司已經(jīng)將這種療法用于亨廷頓氏舞蹈癥、視網(wǎng)膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。
加利福尼亞州知名分子遺傳學(xué)家約翰?羅西稱，因?yàn)槠浜?jiǎn)單的原理，RNAi療法有望在兩年內(nèi)成熟。現(xiàn)在，阿爾尼拉姆公司計(jì)劃再招募36名患有其它病癥的患者進(jìn)行ALN-VSP的藥物測(cè)試。不過由于首批試驗(yàn)效果相當(dāng)好，ALN-VSP有望成為首批基于RNAi理論而推向市場(chǎng)的藥物。羅西表示： “我認(rèn)為RNAi療法對(duì)所有的病都有效，即使只對(duì)肝癌有效，那也已經(jīng)很棒了……對(duì)于那些飽受化療副作用之苦卻還不能好轉(zhuǎn)的肝癌患者來說，這絕對(duì)是靈丹妙藥。”
（來源：中國(guó)日?qǐng)?bào)網(wǎng) 梁杉 編輯：劉純萍）
